在科幻剧集《黑袍纠察队》里，有这样一群凌驾于普通人之上的英雄，他们拥有发射射线、免疫伤害、对话海洋生物等超能力。这些脑洞大开的设定的实现与当下快速发展的基因编辑技术息息相关。
6月26日，Intellia公司和再生元公司于权威期刊《NJEM(新英格兰医学杂志)》联合发布，体内基因组编辑法NTLA-在1期临床实验中取得积极结果。实验中，志愿者不仅相关指标得到了显著改善，而且未发生任何严重不良反应。据悉，Intellia的大老板正是靠着基因编辑斩获诺贝尔化学奖的詹妮弗·杜德娜。
1.诺奖得主大动作，上帝手术刀再获突破
此次实验的主角NTLA-是一款创新的体内基因编辑法。借助这一技术，靶向问题基因的编辑系统经处理后可直接进入机体。实验中，研究人员对6名ATTR志愿者进行了不同剂量的NTLA-干预。ATTR是一种基因异常引发的可致命心脏或神经症状，其传统的治疗标准通常是经过长期干预将体内TTR水平降低80%。而经过NTLA-干预仅28天，0.3mg/kg剂量组的志愿者体内TTR平均就下降了87%。
在安全性方面，NTLA-也表现良好，志愿者28天的干预期内未出现任何严重不良事件。Intellia总裁兼首席执行官JohnLeonard表示：“这为解决其他问题打开了大门，同时也开启了真正的医学新纪元。”
作为遗传物质，基因支持着生命的基本构造和性能，对其进行定向改造被认为可以从根源上解决很多难题，基因编辑因此也被誉为“上帝的手术刀”。如今相关技术取得突破，眼部问题、遗传问题等众多医疗领域都迎来了新的曙光。与此同时，一些颇具争议的问题也再次引起